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研究表明,经过基因编辑的细胞可以在癌症患者中存活数月



  华盛顿2月6日电在美国的一项临床试验表明,经过基因编辑的免疫细胞可以在癌症患者接受免疫后数月内蓬勃发展并发挥功能。

  根据周四发表在《科学》杂志上的一项研究,这是美国第一项测试人类基因编辑方法的临床试验。

  这项研究证实,这些细胞被证实可以通过三种特定的方式成功编辑,这标志着人类基因组的多次编辑首次批准了研究用途。

  宾夕法尼亚大学的科学家使用了流行的称为CRISPR / Cas9的基因编辑工具来编辑三名癌症患者的免疫细胞,然后将它们带回患者体内。

  这项研究的资深作者,宾夕法尼亚大学的卡尔·朱尔说:“我们可以在制造过程中成功地进行精确的多次编辑,从而使所产生的细胞在人体中的存活时间比以前发表的任何数据都更长。”

  先前发表的数据显示这些细胞通常存活不到一周,但这项新分析显示,该研究中编辑的细胞持续存在,最长随访时间为9个月。

  尽管三名患者对治疗无反应,但没有与治疗相关的严重不良事件。

  但这是对CRISPR / Cas9技术同时靶向人类多个基因的能力的首次证实,并说明了该技术治疗许多以前无法治愈或治愈的疾病的潜力。

  输液后几个月,研究人员从患者身上抽血,并分离了经过基因编辑的细胞。事实证明,这些细胞在实验室环境下仍然能够杀死肿瘤。

  这项研究中使用的方法与FDA批准的CAR T细胞疗法密切相关,在CAR T细胞疗法中,患者的免疫细胞经过工程改造以抗击癌症,但该疗法具有一些关键差异。

  与CAR T一样,本研究的研究人员从血液中收集患者的T细胞开始。但是该团队没有使用针对CD19等蛋白质的受体武装这些细胞,而是使用CRISPR / Cas9去除了三个基因,从而允许T细胞找出并摧毁肿瘤。

  研究人员说,新数据可能为后期研究打开大门,以研究这种方法并将其扩展到癌症以外的更广泛领域。




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